基因治疗时，使用分子生物学手段将改变后的遗传物质(DNA)送进病变细胞中。细胞的遗传物质加入外来的DNA后有望能改变异常的遗传基因，或抑制恶性疾病。到目前为止，改变基因只限于不传给下一代的细胞。过不了多久，基因治疗也将在人类的其他细胞上尝试，包括对下一代细胞的基因改造。当然这方面还有许多技术问题悬而未决。若干年以后才能看出，动物实验得到的成果能否用于对人类的基因治疗。
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